科学家“首创果实”加速落地转化

发布日期：2024-04-18 21:55 浏览：

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　　本报记者赵语涵

　　首次发现人体细胞迁移时携带的“信息包”，首次找到乙肝病毒进入人体后的“传递者”，首次揭示特发性肺纤维化发病的全新机制……在创新难度与浓度极高的生物医药领域，科学家的全球首创发现异常珍贵，可能催生重磅创新成果。在位于京北的中关村生命科学园内，一批来自科学家的“首创果实”正被精心采摘、落地转化，有望成为北京高精尖产业发展的增长极。

　　一次偶然灵感促成首创发现

　　全球首创性的发现，有时可能源于一次偶然的灵感。

　　午后阳光正好，走进清华大学生命科学院教授俞立的办公室，窗台上一张被放大的细胞照片十分醒目。“正是这张照片，促成了迁移体的发现。”俞立娓娓道来。2012年，在做一项科研课题时，俞立透过显微镜观察细胞迁移时，常能在细胞周边看到一些“碎片”。他给“碎片”拍了一张放大版照片，发现里面有多个圆点状的结构。俞立的直觉是，拥有这样复杂的结构，绝不是“碎片”那么简单。

　　于是，俞立开始尝试通过更多科学手段观测，进而看到细胞在迁移过程中身后会拖动多条长长的丝状线条，而这些“碎片”其实是生长在丝状线条末端和交叉点上的囊泡结构细胞器。由于是在迁移过程中诞生，俞立将这些细胞器命名为“迁移体”。

　　迁移体的作用是什么？接下来的数年间，俞立尝试分离提取迁移体进行研究，发现它们其实是细胞迁移时所携带的“信息包”。“以前我们不知道细胞迁移后如何传递信息进而产生作用，而发现迁移体后才知道，原来它们是会‘发微信’的，迁移体里就是细胞需要做哪些工作的‘信息包’。”这一发现对于人类疾病的早诊早筛、药物递送乃至疾病治疗都颇具意义。“比如我们可以通过观察迁移体中的‘信息’，更早判断疾病是否发生，也可以利用迁移体实现药物精准递送，更可能通过纠正迁移体异常，来治疗一些免疫系统疾病等。”

　　正是看到这一原始创新潜在的转化价值，2022年，俞立教授作为科学创始人，创立了迈格松生物，企业将基于迁移体研究成果开发生物学的药物递送平台、创新药物和诊断产品。目前，这家初创企业已经制作出首个迁移体试剂盒产品，正与多家医院洽谈投入早期临床试验，用于对疾病进行早期诊断。

　　“首创药”将在全球多地申请上市

　　全球首创性的发现，也可能来自数年间跬步的累积。

　　最近，创新药企华辉安健传来多个喜讯。华辉安健联合创始人黄嵩告诉记者，在市医药健康产业相关部门支持下，企业新一轮融资即将完成；与此同时，用于治疗慢性丁型肝炎的创新药HH-003在全球多中心临床试验中进展顺利，预计不久将在中国开启上市申请，其他“一带一路”国家以及欧美等国家的上市计划也在同步筹备。此外，针对更具治疗难度的乙肝，黄嵩透露，这款创新药已进行到临床二期阶段且进展良好。

　　作为一款同类首创（First in class）药物，HH-003源于北京生命科学研究所资深研究员李文辉的全球首创发现。2007年，李文辉回国来到北生所任职，选择了寻找乙肝病毒受体这一研究方向。所谓病毒受体，是病毒进入体内后与之结合进而感染宿主的“传递者”，如果找到了它，就可能握住治愈疾病的关键钥匙。然而，面对已经困扰人类数千年、全球患者高达2.37亿人、目前尚无治愈手段的乙肝，想要找到病毒受体，难度可想而知。

　　五年潜心攻坚，2012年，李文辉团队终于在全球首次发现了乙肝病毒受体NTCP（钠离子-牛磺胆酸共转运蛋白），并随之解开了乙肝病毒感染肝脏细胞的组织特异性、易感染人群等多个历史谜团。凭借这一发现，李文辉获得全球乙肝研究和治疗领域最高奖——巴鲁克·布隆伯格奖。2015年，李文辉与黄嵩等北生所同事一同创办华辉安健公司，目前除了正在加速推进的乙肝、丁肝创新药，该公司研发的广谱抗新冠鼻喷药物HH-120即将完成三期临床，且对当前最新的突变株仍保持着高效的中和能力。

　　多方护航“首创果实”落地转化

　　近年来，越来越多生物医药领域的原始创新果实正被采下，在生命科学园的产业沃土上落地转化、加速成长：北生所高级研究员汤楠首次揭示特发性肺纤维化发病的全新机制，基于这一创新，她于2019年创立普沐生物，致力于针对肺脏疾病和器官纤维化疾病研发创新药；清华大学医学院教授贾怡昌基于在神经退行性疾病方面的首创发现，创立神济昌华，目标是攻克渐冻症这一不治之症……

　　生物医药是发展新质生产力的重要方向，然而也存在着创业门槛高、转化过程慢等痛点，企业从初创到成长、壮大等多个阶段，都需要护航者。

　　记者获悉，在成果转化的最初阶段，生命科学园自建孵化器，并引入飞镖加速器、新生巢等国际孵化平台，为科学家提供“拎包入驻”的创业环境，还帮助初创企业链接跨国药企等全球创新资源，完成“蚂蚁”与“大象”的共舞。

　　针对企业成长过程中的共性需求，生命园内已搭建“绿通”北平台、细胞与基因治疗中试平台等30余家公共技术服务平台，以专业服务为创新成果产出提速。一系列助力形成强磁石效应，目前已有68位著名科学家基于自己的原始创新成果，在生命园内开启创业之路。

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